fredag den 3. oktober 2008

Andre dokumentationsformer

Hvis RCT'er ikke er den eneste måde at undersøge hvorvidt noget virker m.h.t. sundhed og sygdom, hvad skal man så bruge af redskaber til at validere behandlingsformer, interventioner og behandlingstiltag? Noget man lige så godt kan begynde at forholde sig til med det samme er balancen mellem kvalitativ og kvantitativ forskning og dokumentation. Kvalitativ forskning er meget groft sagt forskning, hvor man undersøger, dokumenterer og "måler" hvordan folk får det af at gøre noget (få akupunktur, udelade gluten, åndedrætsøvelser, motion på recept, yoga, massage eller noget helt 7.). Her ser man altså på hvordan individdet oplever effekten af at gøre noget. Der bliver ikke standardiseret, randomiseret, blindet eller andet. Det man gør, er at få et vidnesbyrd fra folk om, hvordan noget virker for dem og derfor får en ide om, hvordan det kan virke for andre. Det er faktisk ganske muligt, at sætte sådan information i systemer, hvor man kan lave statistik. Udstyret med sådan statistik, har man muligheden for overveje, om en given behandling kunne være noget for en selv. Det gør man ved at se på, hvor mange personer der har oplevet en effekt, der betød noget i deres liv og hverdag og ved at se, om de folk der har oplevet en effekt, minder så meget om en selv, at det også er muligt man selv kan få gavn af en given behandling.
Er dette så "uvidenskabeligt"? Er det uden evidens? Er der ikke noget om det? Når der ikke er lavet et randomiseret, blindet og placebo-kontrolleret studie? Ikke nødvendigvis. I humaniora som f.eks. sociologi og antropologi, er sådan kvalitativ forskning ganske accepteret. Det er f.eks. helt "OK" at bruge kvalitativ forskning som dokumentation for pædagogiske tiltag eller socialpædagogiske tiltag.
Tre skridt tilbage: Hvad drejer det sig egentlig om for den enkelte patient? Det må vel dreje sig om at blive præsenteret for de værktøjer, der kan bruges i ens unikke situation. Hvis man kan vise, hvordan noget (f.eks. mælke- og glutenfri kost) har gjort en forskel for et barn med autisme, så er det vel relevant alt i alt. Med andre ord: Det drejer sig (mindst lige så meget) om patienterne selv. Kvalitativ forskning drejer sig lige præcis om individdet og ikke gennemsnittet. Ydermere om, hvordan oplevelser og erfaringer fra individdet kan bruges som rettesnor for andre.
Nu vil "videnskabs-puristerne" nok sige: Ja, anekdoter, men de er ikke virkeligheden. Hvis vi virkelig skal tale om videnskab, så lad os kigge på nogle af de helt rene naturvidenskaber, såsom fysik og kemi. Hvad er en grundlæggende ting i moderne fysik? Kvantemekanik. Hvad er en af grundreglerne i kvantemekanik? Man kan ikke måle et partikels eksakte position og hastighed simultant. Man kan måle det ene eller det andet i høj grad eller begge dele til en hvis grad. På samme måde vil jeg tillade mig at sige, at man ikke kan måle både ren effekt og samtidig sige hvem der kan have den fulde gavn af en behandling, hvis man kun benytter sig af randomiserede placebo-kontrollerede forsøg. I randomiserede, blindede, placebo-kontrollerede forsøg leder man efter nogle resultater, der på sin vis er helt uafhængige og uforbundne med den komplekse verden vi lever i og den komplekse patienter, som de oftest er. I randomiserede, blindede placebo-kontrollerede studier prøver man at "fjerne" alle data og informationer, der har med patientindvididualitet at gøre. Det giver megen "rene" tal, men der findes bare meget få patienter, der faktisk kan matche dem fra studierne. Derfor er resultaterne ikke altid direkte brugbare på individuelt plan. Her får jeg så lyst til at citere John Hamptons review "Evidence-based Medicine, Opinion-based Medicine, and Real-world Medicine" i Perspectives In Biological Medicine fra 2002:

"Clinical trials will tell us what treatments are effective, but not necessarily which patients should receive them …. Treatment must always be tailored to the individual patient…"

Herefter må jeg så lige citere David Mants review “Can Randomized Trials Inform Clinical Decisions about Individual Patients?" i Journal of The American Medical Association, 2004.

"The paradox of the clinical trial is that it is the best way to assess whether an intervention works, but is arguably the worst way to assess who will benefit from it…However, the nub of the argument for me is that randomized controlled trials are primarily about medical interventions and not patients. In clinical trials,

patients are randomized to allow a comparison of intervention efficacy unbiased by the individuality of the

patient…the methodological minimization of information on effectiveness in relation to the individual patient leaves an evidence gap for clinicians."


Så det er her humlen ligger: Resultaterne fra RCT'er er ikke altid så relevante i den virkelige verden med virkelige patienter. Derfor kan man ikke "nøjes" med RCT'er som dokumentation for hvorvidt sundhedstiltag og -interventioner virker eller ej.


Næste gang: Et nærmere kig på nogle af de andre dokumentationsmetoder, der anbefales af bl.a. Nasjonalt forskningssenter innen komplementær og alternativ medisin på Tromsø Universitet i Norge og de medicinske fakulteter på flere amerikanske universiteter.

torsdag den 2. oktober 2008

Fremtidens medicin og dokumentationen for den

Bag kulisserne sker der interessante landvindinger indenfor den medicinske forskning. Den model for dokumentation – det randomiserede, blindede og placebo-kontrollerede studie (RCT…randomised controlled trial)– er ved at blive taget op til genovervejelse. Ikke fordi der er noget galt med RCT'er som sådan. Det problem vi har, er at man ser på RCT'er som den eneste form for dokumentation i medicinske og sundhedsmæssige sammenhænge. RCT'er er lavet til at teste og kvantificere effekten af en monobehandling overfor en given sygdom. Altså man giver en enkelt ting, der bruges til at behandle en given sygdom. D.v.s. hvordan et specifikt middel virker på en bestemt diagnose. Det er en glimrende måde at undersøge hvorvidt og hvordan et medikament, der jo er en monobehandling, virker på en given diagnose…i hvert fald hvis studiet laves godt nok og der ikke fifles med resultaterne og analysen, noget der desværre forekommer.
Men RCT'er er slet ikke egnede til at teste mere komplicerede og avancerede interventioner, såsom kostomlægning, livsstilsændringer med flere komponenter eller brugen af flere næringsstoffer på en gang, da de statitiske modeller der bruges i RCT'er ikke kan finde hoved og hale i mere end en enkelt intervention/behandling ad gangen. Betyder det så, at behandlinger og interventioner der ikke kan testes med en RCT ikke er videnskabelige? Betyder det at deres effekt ikke kan dokumenteres? At de ikke kan bruges? At de ingen effekt har? NEJ!
Et trin tilbage for større overblik: Moderne medicin har egentlig sejret sig selv ihjel. Det er fantastisk at man kan give en antibiotikabehandling og kurere en ellers dødelig infektion. Det er fantastisk at man kan give binyrebarkhormoner og stoppe et akut anfald af tarmbetændelse eller ødemer i hjernen efter f.eks. et biluheld. Læg mærke til trenden her: Medikamenter virker akut på meget specifikke problemer, der er meget afgrænsede både fysisk og tidsmæssigt! Så ja, moderne medicin har gjort mennesket i stand til at håndtere en lang række helbredsproblemer, sygdomme og situationer der ellers ville være fatale.
So far so good. Men man må også se en anden ting i øjnene: Der er en masse helbredsproblemer udover de akutte ting, hvor moderne medicin ikke virker rigtig effektivt. Livsstilssygdomme i bredeste forstand er ikke noget der er opstået akut, de er ikke resultatet af en enkelt mekanisme, der er kørt af sporet. De er resultatet af mange faktorer i samspil. Så her er moderne medicin ikke så egnet, for det er designet til at påvirke en bestemt ting eller mekanisme i kroppen, ikke mange sammenhængende faktorer, ikke samspillet mellem forskellige systemer og reaktioner i kroppen. Og RCT'er ikke egnede til at undersøge behandlinger og interventioner af sådanne problemer, for RCT'er kan kun "overskue" en bestemt ting ad gangen. Men det er jo ikke det, der skal til for virkelig at håndtere velfærdssygdomme.
En analogi: Det har været et fantastisk fremskridt, da hammeren blev opfundet. Alt arbejde med træ blev meget nemmere, for nu kunne man slå søm i. Det har ledt til løsning af en masse problemer med bygning af møbler, bygninger o.s.v. Det har ledt til fremskridt og udvikling. Hvordan kan man så teste, om en hammer er god? Om den virker? Man kan prøve at slå søm i med den. Man kan checke om grebet passer ens hånd. Man kan undersøge om det materiale hammeren er lavet er, er holdbart nok til en hammer. Hvis hammeren "dumper" på nogle af de områder, så er det en dårlig hammer. Men der er jo visse ting en hammer ikke kan. Man kan ikke bruge en hammer til at save et stykke træ over. En hammer er også håbløs, hvis man skal skrue skruer i noget. Samtidig er både save og skruetrækkere jo ret vigtige, hvis man vil arbejde med træ.
Forestil dig nu, at man kun vælger at teste værktøj, ved at teste som man ville teste en hammer. Dette gør man, fordi det var en landvinding da hammeren kom til verden. Men hov, ja ja, hammeren var fantastisk, men den er jo ikke det eneste relevante stykke værktøj til træarbejde. Derfor kan man heller ikke teste værktøj som helhed, ved at teste som man ville teste en hammer.
Det er desværre det man har låst sig fast på i moderne medicin. På grund af den succes moderne medicinsk behandling (altså farmaceutisk behandling med lægemidler) har været overfor visse helbredsproblemer og sygdomme, har man nu fået den ide, at effektiviteten af al behandling skal måles på den måde, der passer bedst til lægemidler. Det svarer til at prøve at teste om en sav er et godt stykke værktøj, ved at checke de ting man ville checke med en hammer. Selvfølgelig får man et negativt svar. Det er ikke fordi saven ikke virker. Ej heller fordi det ikke kan lade sig gøre hvorvidt saven virker. Problemet er, at man har valgt at bruge de forkerte redskaber til at undersøge.
Så når ting som mere omfattende kostændringer med flere komponenter bliver afvist som værende uvidenskabelige eller udokumenterede, er det ikke helt korrekt. Ja, de er måske ikke blevet undersøgt med en RCT. Det kan være fordi ingen har haft ressourcerne til at lave en RCT, fordi det ikke er muligt at lave en RCT til at undersøge lige den behandling eller fordi en RCT ikke har kunnet påvise noget resultat…ligesåvel som en sav ikke kan bruges til at slå søm i et stykke træ og en "søm-i-slånings-test" derfor ikke ville sige noget, hvis man overhovedet kan lave en sådan med en sav.
Når der så er mange mennesker, der oplever en forbedring ved at bruge og benytte sig af sådanne "udokumenterede" ting, bliver det pludselig klart, hvor stort et problem det er, at man stadigvæk kun bruger RCT'er som "lovlig" dokumentation. Folk gør noget "alternativt" og det har en effekt på dem, men det kan ikke undersøges med en RCT. Derfor kan det ikke være "sandt". Jo det kan! Jo det er!
Hvis man skulle være lidt fræk, kunne man påstå at dem der blankt afviser alt sådant "alternativt", fordi det ikke er bevist med en RCT, faktisk svigter patienterne. De bliver ikke informeret om behandlinger og tiltag, der kunne gøre en forskel for dem. De får ikke noget at vide, fordi man kun vil forholde sig til ting, der kan testes med RCT'er. Problemet er blot, at der er masser af behandlingsformer, der ikke kan testes med RCT'er eller der ikke egner sig til at blive testet og evalueret på den måde.